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罕病

諾華幼兒罕病療法 要價逾6,600萬元

瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)今天宣布,旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准,療程要價210萬美元(約新台幣6,670萬元),破史上最貴藥物紀錄。 法新社報導,諾華推出的Zolgensma為一次性療法,用以治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生兒SMA發病率約1/10,000,這種疾病除會致死外,有9成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。…