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基因療法

台灣武田行動響應國際罕病日 積極研發新藥

每年2月的最後一天為「國際罕見疾病日」,而今年2月29日是罕見4年一次的日子。為響應今年國際罕病日「Reframe Rare」的主題,台灣武田發起「Constellation of Rare Stars」活動,在世界各地蒐集29位照護罕病的專家、家屬或患者的心路歷程,透過這些罕見之星的故事,讓大眾能夠用不同的視野更認識罕病,明白每一道光線是如何匯聚在一起,共同創造出強韌的力量及光亮。 全台16000戶罕見疾病家庭  7成難治癒…

諾華幼兒罕病療法 要價逾6,600萬元

瑞士製藥公司諾華集團(Novartis)今天宣布,旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准,療程要價210萬美元(約新台幣6,670萬元),破史上最貴藥物紀錄。 法新社報導,諾華推出的Zolgensma為一次性療法,用以治療脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy,SMA)。新生兒SMA發病率約1/10,000,這種疾病除會致死外,有9成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。…