不滿放行百健阿茲海默症新藥 FDA三委員走人

美國百健(Biogen)藥廠開發的阿茲海默症新藥Aduhelm,本周獲美國食品藥物管理局(FDA)核准上市,但有3位擔任FDA諮詢委員的專家,質疑該款新藥的療效,不滿FDA對Aduhelm亮綠燈放行,陸續遞出辭呈以示抗議。

哈佛醫學院教授柯索海姆(Aaron S. Kesselheim),10日向FDA諮詢委員會請辭,成為第3位因對Aduhelm獲准上市有意見,憤而走人的FDA諮詢委員。

柯索海姆在辭職信中提到,FDA批准百健藥廠的阿茲海默症新藥Aduhelm,「恐怕是美國有史以來,最糟糕的藥物核准決定。」

在柯索海姆之前,已有同為FDA諮詢委員的梅尤診所(Mayo Clinic)神經病學家諾普曼(David Knopman),以及華盛頓大學神經病學家波爾馬特(Joel Perlmutter)請辭,同樣是不滿FDA核准Aduhelm的決定。

波爾馬特在辭職信中表示,他之所以辭去諮詢委員,「是因為FDA沒有與我們委員會進一步討論就裁定。」諾普曼接受《路透》訪問時透露,「諮詢委員會的意見遭到FDA如此對待,讓我非常失望,我不想再擔任類似職務。」

FDA是依據加速批准(accelerated approval)計畫核准百健的新藥,期待此藥上市能減緩阿茲海默症患者認知退化的速度。FDA批准的條件是,百健須進行另一次臨床試驗。

但FDA的決定,明顯不甩獨立諮詢小組提出的建議。這些外部專家去年秋天就拒絕為百健的阿茲海默症新藥背書,理由是相關數據不具說服力,當時諮詢委員會批評FDA官員過度正面解讀數據。

哈佛醫學院教授柯索海姆在辭呈中寫道,顯然FDA無法將諮詢委員會的科學性建議,適當整合到核准決定,「這會削弱對患者的照顧,破壞公眾對FDA的信任,不利尋求有效的創新療法,影響健保體系的可負擔性。」