唐獎得主聯手藥廠 致力免疫腫瘤研究

2016年唐獎生技醫藥獎3位得主Emmanuelle Charpentier、Jennifer Doudna 和張鋒,各自以基因編輯技術(CRISPR)應用於藥物開發、基因編輯治療及細胞治療產品,且皆針對血液疾病治療進行產品研究與開發,幾項重要研發產品或療法皆進入臨床或臨床前期試驗,進一步執行免疫腫瘤研究計畫。

即將在本月上市的基因編輯新書《The Code Breaker: Jennifer Doudna, Gene Editing, and the Future of the Human Race》,內容介紹Jennifer Doudna的相關研究,基因療法將再度引發話題。

Emmanuelle Charpentier投入共同創辦的公司CRISPR Therapeutics,與美國藥廠Vertex Pharmaceuticals攜手合作開發一項基因編輯療法CTX001,應用於治療鐮刀型紅血球疾病 (sickle cell disease) 和β型地中海型貧血症 (beta thalassemia),該療法以CRISPR/Cas9基因編輯自體造血幹細胞後,再將編輯後的細胞做為幹細胞移植的一部分重新注入患者體內,該療法已進入第一與二臨床試驗階段。另CRISPR Therapeutics亦著手執行免疫腫瘤療法之早期臨床試驗,相關研究發現,在惡性血液患者身上已顯示具有持久反應。

至於Dr. Jennifer A. Doudna共同創辦的Intellia Therapeutic公司,目前臨床發展可分為體內與體外兩部分。體內療法NTLA-2001是和Regeneron製藥公司合作,為經由靜脈施打方式將CRISPR技術直接導入患者體內,使用體內方式修復罕見之遺傳性疾病:TTR類澱粉沉積症 (Transthyretin amyloidosis),目前該療法正進行臨床試驗第一期階段。至於體外療法則與Novartis公司合作,OTQ923 / HIX763方式為先從患者取出幹細胞進行基因編輯,再將已修復之幹細胞重新導入患者體內,目前也將此項療法運用在治療鐮刀型紅血球疾病。

張鋒共同創辦的Editas Medicine研發產品線中的EDIT-101專注於治療眼部疾病,特別針對遺傳性視網膜退化疾病:萊伯氏先天性黑蒙症 (Leber Congenital Amaurosis),其治病機轉為IVS26點突變導致CEP290基因功能喪失,進一步造成視網膜感光細胞缺陷和嚴重視力喪失,目前該產品進入臨床試驗第一/二期階段,試驗是否可以消除CEP290基因中的點突變,該產品Editas過去和Allergan共同合作開發,因Allergan被Abbvie併購後,考量經營策略及研發產品線發展,目前EDIT-101由Editas獨自研發。

另外,美國食品藥物管理局也在近期公布同意該公司體外基因編輯療法EDIT-301可以開始進行臨床試驗第一/二期階段研究,EDIT-301也是第一個以CRISPR/Cas12a基因編輯療法,試驗於治療鐮刀型紅血球疾病。

唐獎教育基金會表示,這三家公司各自努力在人類生命福祉謀福利,雖然目前尚未有通過美國食品藥物管理局核准上市的產品或療法,但相信這三位得主都會採用最高標準確保產品安全性與有效性,凸顯唐獎生技醫藥獎同時重視「基礎科學」及「臨床應用」評選精神與價值,強調生技醫藥解決人類疾病的問題,有助於人類增進健康。