腦中風新藥大突破 國璽臨床試驗結果刊登國際期刊

國璽幹細胞公司 (證券代號:6704) 與花蓮慈濟醫院共同合作中風幹細胞新藥開發,近期發表幹細胞新藥「GXNPC1思益優」臨床一期試驗結果,顯示該新藥達到病患使用安全的目標,同時也幫助中風後神經功能的進步與改善。相關成果已刊登於Journal of Tissue Engineering and Regenerative Medicine,此為台灣團隊創下全球首例以標準化製程開發的幹細胞新藥,並結合精準立體定位手術完成中風部位移植成功治療腦中風的成就。

根據衛生福利部統計,在台灣,腦血管疾病為國人十大死因第4位,死亡人數超過1.2萬人,平均每12人就有1人飽受中風折磨,對國人健康影響甚鉅,中風後的失能後遺症,更是我國成人殘障的主因之一,造成極大的醫療照護負擔與勞動力損失。

國璽幹細胞與花蓮慈濟醫院共同合作中風幹細胞新藥開發,發表幹細胞新藥「GXNPC1思益優」臨床一期試驗結果。圖/國璽提供
國璽幹細胞與花蓮慈濟醫院共同合作中風幹細胞新藥開發,發表幹細胞新藥「GXNPC1思益優」臨床一期試驗結果。圖/國璽提供

臨床計畫主持人花蓮慈濟醫院林欣榮院長表示,中風超過半年之後,患者腦內的神經細胞就幾乎不再生長,為了解決這個問題,研究團隊曾經使用造血幹細胞來刺激神經再生,然而造血幹細胞的數量稀少,治療的效果有限。為此我們將焦點轉向適合擴增的脂肪幹細胞,依過往臨床經驗估計一位病人至少需要超過一億顆的幹細胞,才會有顯著的治療效果,國璽公司正好具有這個療法關鍵的脂肪幹細胞擴增技術,能在短時間內,快速的從取脂到生產一億顆幹細胞,經過確效的標準化程序,以及認證的檢測程序,提供穩定的高品質幹細胞藥物,解決醫療端幹細胞大量需求的困境。

期刊的第一作者花蓮慈濟醫院神經外科邱琮朗主任說明,在這項創新的臨床試驗當中,招募不少年紀大於60歲、中風超過半年以上的患者,這在以往的經驗上屬於神經功能復原可能性非常低的患者。我們團隊利用3D立體定位的技術,替這些患者將幹細胞植入中風的病灶部位,並持續追蹤六個月的時間。試驗結果顯示不僅沒有嚴重不良事件發生,多數患者的神經功能都有顯著性的進步,同時核磁共振影像也發現患者腦內的神經有重新活化的證據,是臨床上的一大進展。

國璽幹細胞公司的PIC/S GMP幹細胞製劑藥廠內一隅。圖/國璽提供
國璽幹細胞公司的PIC/S GMP幹細胞製劑藥廠內一隅。圖/國璽提供

國璽幹細胞公司董事長莊明熙博士表示,國璽在幹細胞應用技術開發上長遠投入,不只幹細胞的量產設備,其他像自動化系統、冷鏈系統、新材料開發都有策略夥伴共同發展,並且積極地進行新設廠房PIC/S GMP幹細胞製劑藥廠的認證中。結合產、研、醫的共同開發,不只可以讓醫療和科學人員以品質穩定的幹細胞進行研究,也讓病人享受到規模化生產所帶來的合理費用。這次與花蓮慈濟醫院進行的臨床研究,共同創下全球首次將幹細胞新藥進行腦部移植並治療中風疾病的成就,第一期臨床試驗的成果也讓國際認識台灣的醫藥實力及創新能力。在科學及臨床的佐證之下,新藥開發期間也支持過不少醫院提出恩慈療法來幫助症狀相符的病人。這些突破性的進展是幹細胞新藥開發結合臨床醫學應用緊密合作的成果,也讓病患受益。

國璽公司利用其在幹細胞領域卓越的研發設計及製程管控能力,持續投入在幹細胞新藥的開發。幹細胞新藥GXNPC1不僅僅在臨床上有令人印象深刻的效果,同時也獲得許多獎項的肯定,包括台北生技獎、新竹科學園區創新產品獎,此外在國際上也獲得2019 International Innovation Awards的殊榮。目前GXNPC1正在花蓮慈濟醫院進行第二期人體臨床試驗,持續針對安全性和有效性進行驗證,期望此新藥能早日開發成功,成為台灣幹細胞發展的指標。