基因治療併購再起 為生技帶來亮眼成績

今年以來生技基金績效表現亮眼,百達投顧指出,績效表現的關鍵來自於兩個動能,第一個是在去年第四季修正後,股價回落使得併購案大舉提高,第二個就是不斷創新的發展,帶動成長表現,今年以來基因治療族群就是領頭羊之一。

羅氏以43億美元收購Spark Therapeutics進入基因治療領域。繼去年諾華以87億美元收購Avexis之後,第二家進入這個令人興奮的領域的瑞士製藥公司。有不少罕見疾病都來自於基因問題,由於基因組之中攜帶突變,導致重要基因功能失調或缺失。

Spark的主要藥物治療受傷時血液無法凝固的患者,可避免出血過多;Avexis則是治療脊髓性肌萎縮症的嚴重神經肌肉疾病,這樣的嬰兒出生時幾乎沒有肌力,無法翻身或坐起,過往壽命可能不到一年,現在在新藥物治療下,所有的孩子都存活超過24個月。

百達投顧分析,基因療法就像是「木馬屠城記」,用一種叫做「腺相關病毒」的小病毒,被用作偽裝,將缺失的基因轉運到病人的細胞中,透過感染患者的細胞時進行治癒。常被討論的議題是這樣的療法是否過於昂貴?百達投顧指出,以Avexis的治療建議價格來看,高達400萬美元,聽起來雖然很驚人,但考量到這是具有「治癒」可能性的一次性治療,根據ICER評估,這樣的療法相較於多年住院的人力、藥物消耗,仍然具有成本效益。

目前仍有多檔基因治療公司值得留意,像是Sarepta在肌肉萎縮疾病上有相當不錯的數據。百達投顧認為,基因療法不過處於商業應用的開端,為許多遺傳性、罕見疾病患者帶來希望,今年以來生物科技指數上漲約二成,不斷的創新與併購都是這個主題投資的績效動能。

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