罕見疾病 多發性硬化症診斷與治療

根據國立成功大學附設醫院神經內科林宙晴醫師表示,多發性硬化症是發生在腦及脊髓的白質部分的神經髓鞘病變。硬化指的是這些髓鞘脫失的區域因為組織修復的過程中產生的疤痕組織而變硬,這些硬塊可能會有許多個,且隨著時間的進展也可能出現新的硬塊,所以稱作多發性。多發性硬化症好發於20-40歲年輕成人,女性患病機會約是男性的二倍。多發性硬化症為罕見疾病,全球約有250萬人受影響,在台灣則有超過1,000人罹病。

林宙晴醫師指出目前仍沒有特定的檢驗可以確診多發性硬化症,但有一些實驗室的檢查可幫助診斷,如抽血檢測與多發性硬化症相關的特定生物標誌,脊椎穿刺取出腦脊髓液檢測多發性硬化症相關的抗體異常,使用視覺刺激或電刺激等誘發電位測試電訊號沿神經通道傳播的速度,以及利用核磁共振顯示大腦或脊髓上髓鞘發炎或病變的部位,核磁共振影像判定病變發展分為復發緩解型 (Relapsing-remitting MS, RRMS),約85%病例都屬於此類型,二為次發發展型 (Secondary progressive MS, SPMS),約40% RRMS病患會轉變成SPMS,三為原發進展型 (Primary progressive MS, PPMS),約有8%患者屬於此類,四為進展式復發型(Progressive-relapsing MS, PRMS),約影響5%患者。腦科技的突破開發,可將病人確切診斷且分群,以利使用更精準的治療方式。

根據工研院產科國際所報告指出,2019年多發性硬化症藥物全球市場規模約230億美元,預計至2024年將高達297億美元,2019~2024年複合成長率5.2%。多發性硬化症目前仍無法完全治愈,治療著重從發作中恢復病程,減緩疾病的進展和症狀的控制。林宙晴醫師表示多發性硬化症的治療可分為急性惡化的治療、改變病程的治療及慢性症狀的治療。急性惡化通常使用皮質類固醇做治療,減少發炎可使神經功能較快復原。多數多發性硬化症藥物為免疫調控製劑以改變病程進展的治療,如最常用的藥物注射干擾素beta,可以減少復發的頻率和嚴重程度。口服鞘氨醇-1-磷酸受體(Sphingosine 1-Phosphate Receptor, S1PR)調節劑,抑制免疫細胞滲透至中樞神經系統,以減少中樞免疫反應。羅氏大藥廠(Roche)注射抗CD-20單株抗體可以降低復發率,也是目前FDA核可唯一治療原發進展型多發性硬化症藥物。百健藥廠(Biogen)注射抗整合蛋白(alpha-4-integrin)單株抗體,防止破壞性免疫細胞通過血腦屏障從血液流向大腦和脊髓。另有其他免疫調節劑,如梯瓦藥廠(Teva)的合成胜肽Copaxone模擬髓鞘基本蛋白質,可誘使免疫細胞攻擊以保護中樞神經。目前治療多發性硬化症藥物中,干擾素類藥物營收持續衰退,趨勢轉由口服性小分子藥物及具標靶大分子抗體勝出。因多發性硬化症仍無法根治,藥物市場日益擁擠,藥廠漸漸往多發性硬化症亞型如進展型、復發型開發,加上新劑型或新標靶以延長用藥頻率或口服用藥便利性等開發趨勢,使日益競爭的多發性硬化症藥物市場產生一定程度的分流。整體來說,近十年多發性硬化症藥物市場歷經洗牌,除百健仍保有多發性硬化症藥物市場領先地位,其餘藥廠如梯瓦與拜耳因為沒有次世代產品推出漸漸淡出市場,後進者羅氏及諾華挾其新藥優勢席捲多發性硬化症藥物市場。

本文作者:陳建榮博士,現任工業技術研究院產業科技國際策略發展所生活與生醫研究組研究員,主要觀測全球生技醫藥與醫療器材產業動向。

🎯加入工商時報Telegram頻道 https://t.me/ctee_telegram
🎯微股力達人-工商時報加關注
📱精選新聞不漏接!

你可能還喜歡