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台微體抗癌藥TLC178獲美國認定為軟組織肉瘤孤兒藥

2017/07/21 | 生技醫美 | 黃志偉

 由台微體(4152)自行研發的癌症用藥TLC178獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認定成為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國台灣第一/二a期人體臨床試驗,並在今年4月取得美國FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病用藥認定。

 根據美國癌症協會估計,美國每年約新增12,000例軟組織肉瘤病例。軟組織肉瘤專指源自「間質細胞」轉變的「惡性腫瘤」,其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神經鞘、血管與結締組織。治療軟組織肉瘤的方法包括手術、放療及化療。TLC178乃經過微脂體包裹後的長春花鹼類化療藥物vinorelbine,其大幅降低毒性及減少副作用之特性可望能夠將適應症擴大到軟組織肉瘤等的晚期實體瘤。

 台微體總經理葉志鴻表示,「此次TLC178獲美國FDA認定為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物是繼取得治療兒童横紋肌肉瘤(pRMS)罕見兒科疾病認定後一重要進展,讓我非常期待與FDA進行的二期人體臨床試驗申請前會議(Pre-IND Meeting)。」

 橫紋肌肉瘤(RMS)是孩童族群裡最常見的軟組織肉瘤(STS)。已取得「罕見兒科疾病用藥認定」的TLC178在申請治療兒童横紋肌肉瘤(pRMS)藥證送審時即可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」(Rare Pediatric Disease-Priority Review Voucher);此審查憑證可將10個月以上起跳的藥品審查期縮短至6個月。若獲FDA核准上市取得該憑證,此孤兒藥認定可將TLC178的適應症由兒童横紋肌肉瘤(pRMS)擴展至軟組織肉瘤(STS)疾病,以嘉惠更多同治療領域病患族群,同時擁有孤兒藥七年的獨賣權。